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神經退化性疾病的基因治療有了新突破!馬偕醫院小兒遺傳科主任林達雄醫師發表新基因治療方法,運用「腺病毒相關病毒」,如貨車般將正常基因送達中樞神經細胞,細胞就會自行運作,以正常基因取代「腦白質退化症」異常基因,防堵發病。

這項動物實驗研究結果獲選為國際著名期刊「分子遺傳與代謝」八月封面故事。

林達雄醫師表示,基因治療神經退化性疾病最大障礙──很難在神經系統內達到全面性的治療效果,但此次研究團隊突破了這個障礙,成功將治療基因送達神經系統各部位,植入的正常基因、蛋白遍及前腦、脊髓末梢。

神經軸突傳導神經信息物質可以傳到遠端神經元,此次研究主要是利用這原理,以「腺病毒相關病毒」做為載體,攜帶正常基因,直接注射入實驗動物的中樞神經,注射部位在神經軸突聚集處,正常基因即可在進入細胞後,被送達遠方細胞,並且製造出正常酵素蛋白。

醫師解釋,過去研究,正常基因都只能被帶到鄰近位置,舉例來說,若從台北出發,正常基因可能只從台北被分送到新竹等地,而新方法讓正常基因可以被運送到更遠地方,如高雄、屏東等。

林達雄醫師指出,對於腦白質退化症相關疾病,例如尼曼匹克氏症、異染質腦白質退化症、高雪氏症、腎上腺髓質退化症、神經節甘脂儲積症、黏多醣儲積症等疾病,在國外雖有相關研究與人體臨床試驗,不過都遭遇到無法達到全面治療的困境,此次研究成果正可以解決這個問題。

此次研究同時找到小腦與脊髓神經退化的療法,藉由適當的基因療法構成完整的治療基因網絡,同時保護小腦與脊髓的神經纖維髓鞘與神經軸突,成功遏止了小腦與脊髓的髓鞘退化與神經軸突病變。這對於諸如小腦萎縮症、多發性硬化症、脊髓性肌肉萎縮症等疾病,將會是未來治療新契機。

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